Zdaj govori predstojnik kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo

»Mislim, da razumejo, kako velika zgodba je to. Ne samo za otroke in bolnike s sindromom CTNNB1, ampak da je to lahko zelo uspešna zgodba za Slovenijo.«

»Smo na 80 odstotkih razvoja zdravila, tako da ne vidimo več samo luči na koncu predora, ampak se koncu predora dejansko približujemo. Upamo, da bomo ob koncu leta 2025 v Univerzitetnem kliničnem centru v Ljubljani prvič lahko dali zdravila bolnikom.«

»Včasih smo bolnike z genskimi boleznimi zgolj prepoznali – bodisi po kliničnih znakih bodisi z genetskimi preiskavami – in zdravili simptomatsko.«

»Za spinalno mišično atrofijo (SMA) velja – vsaj nekatere študije tako kažejo –, da če se začne zdraviti, še preden se simptomi sploh pokažejo, lahko ti otroci, ne samo da nimajo nobenih znakov bolezni, ampak lahko živijo čisto normalno življenje tako kot vsi drugi vrstniki.«

»To zdravilo, ki ga je dobil Kris, sta zdaj dobila tudi dva slovenska otroka v naši bolnišnici.«

»Najboljša, najvarnejša, najučinkovitejša – če se bo izkazalo, da so res varna in učinkovita – pa bodo potem v končni fazi preizkusili tudi na bolnikih s to boleznijo.«

»To breme, ne zgolj finančno breme, bo prevzel center.«